Resumo do artigo
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que causa degeneração muscular, afetando principalmente meninos, e o Elevidys surge como uma terapia gênica inovadora para tratar essa condição. No Brasil, o acesso ao Elevidys enfrenta desafios financeiros, mas já existem decisões judiciais obrigando planos de saúde a fornecê-lo, e há discussões sobre sua inclusão no Sistema Único de Saúde (SUS). O Supremo Tribunal Federal (STF) estabeleceu condições para o fornecimento de medicamentos não registrados na Anvisa, e a viabilidade de acesso ao Elevidys pelo SUS depende de avaliação caso a caso, considerando a incapacidade econômica do paciente e a imprescindibilidade clínica do tratamento.
Atenção: atualização jurisprudencial
Este artigo foi escrito antes do julgamento definitivo da ADI 7.265 pelo STF, concluído em 18 de setembro de 2025, que analisou a constitucionalidade da Lei 14.454/2022.
O STF definiu que o rol da ANS é, em regra, taxativo, mas adotou o modelo de taxatividade mitigada. Na prática, os planos não são obrigados a cobrir tudo, mas podem ser compelidos judicialmente a custear procedimentos fora do rol desde que cumpridos, de forma cumulativa, cinco requisitos: prescrição médica ou odontológica; ausência de negativa expressa ou análise pendente pela ANS; inexistência de alternativa terapêutica adequada no rol; comprovação de eficácia por evidências científicas de alto nível; e registro na ANVISA.
Se o seu plano negou um procedimento fora do rol, consulte um advogado para verificar se os requisitos estão presentes no seu caso.
Atenção: atualização jurisprudencial
Este artigo foi escrito antes do julgamento definitivo dos Temas 6 e 1234 da Repercussão Geral do STF, concluídos em setembro e outubro de 2025. O cenário jurídico para essas demandas mudou de forma relevante.
O STF fixou que medicamentos não incluídos nas listas do SUS (RENAME, RESME, REMUME) não podem ser concedidos judicialmente como regra geral. A concessão excepcional continua possível, mas exige o preenchimento cumulativo de requisitos específicos: negativa administrativa prévia, comprovação de ilegalidade ou mora na análise pela Conitec, e impossibilidade de substituição por medicamento já disponível no SUS.
Além disso, o Tema 1234 trouxe regras sobre competência e custeio: quando o custo anual do tratamento for igual ou superior a 210 salários mínimos, a ação deve ser proposta na Justiça Federal, com a União no polo passivo. Abaixo desse valor, a competência permanece na Justiça Estadual, com responsabilidade compartilhada entre os entes federados.
Se você busca acesso a um medicamento de alto custo pelo SUS, consulte um advogado para avaliar o impacto concreto desses julgamentos no seu caso.
Atenção: registro do Elevidys foi cancelado pela Anvisa
Em 24 de agosto de 2026, a Anvisa cancelou, a pedido da Roche, o registro do Elevidys, medicamento indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A decisão ocorreu porque os dados disponíveis sobre sua segurança e eficácia foram considerados insuficientes para manter a autorização sanitária. O tratamento, estimado em R$ 20 milhões, já estava suspenso no Brasil desde julho de 2025.
Com o cancelamento, o medicamento deixa de possuir registro sanitário válido no país, circunstância que impacta diretamente pedidos de fornecimento pelo SUS e pelos planos de saúde, inclusive pela via judicial. A Roche continua obrigada a acompanhar os pacientes que já receberam a terapia, e a Anvisa poderá analisar novamente o medicamento caso sejam apresentadas novas evidências científicas.
Introdução
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e progressiva que afeta principalmente os meninos, causando a degeneração dos músculos e levando a uma perda gradual da função motora. Esta doença debilitante impacta significativamente a qualidade de vida dos pacientes e suas famílias, tornando cada movimento uma batalha contra a fraqueza muscular.
Para os pacientes e famílias enfrentando os desafios impostos pela distrofia muscular de Duchenne, uma nova luz surgiu no horizonte: o Elevidys. Esta terapia gênica revolucionária representa não apenas um avanço científico, mas também uma nova esperança para interromper a progressão implacável dessa doença debilitante.
Só que o preço assusta: custa mais de R$ 10 milhões. Então, é quase impossível adquiri-lo. No entanto, existe a possibilidade de ter acesso a ele. Continue lendo o texto para entender mais.
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O Tratamento com Elevidys: Uma Abordagem Inovadora
O Elevidys surge como um marco na história do tratamento da distrofia muscular de Duchenne. Este é o primeiro tratamento de terapia gênica aprovado para uso exclusivo em pacientes de 4 e 5 anos de idade. Sua abordagem revolucionária envolve a introdução de uma versão modificada do gene responsável pela produção de distrofina, a proteína essencial para a saúde muscular. Apesar de o gene original ser grande demais para ser transportado nos vetores de terapia gênica, os cientistas desenvolveram uma versão capaz de produzir uma proteína com parte da função da distrofina original, oferecendo uma nova esperança para interromper o avanço da doença.
Acesso ao Elevidys pelo Plano de Saúde ou SUS: Desafios e Perspectivas
Uma das preocupações fundamentais é garantir que o Elevidys esteja acessível a todos os pacientes que podem se beneficiar dele, independentemente de sua condição financeira. No Brasil, a cobertura pelo plano de saúde é uma opção buscada por muitos pacientes e suas famílias. No entanto, a inclusão de tratamentos inovadores como o Elevidys na cobertura dos planos de saúde ainda é um desafio.
Apesar dos desafios, já existem decisões na Justiça brasileira obrigando planos de saúde a fornecer o Elevidys para pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Essas decisões têm reconhecido a necessidade urgente e incontestável de acesso a tratamentos que podem oferecer uma melhoria significativa na qualidade de vida e no prognóstico desses pacientes.
Quanto ao Sistema Único de Saúde (SUS), é fundamental que o Elevidys seja considerado para incorporação, garantindo assim o acesso a todos os pacientes, independentemente de sua condição socioeconômica. A inclusão desse tratamento inovador no SUS representaria um passo importante na promoção da igualdade de acesso à saúde e na garantia do direito à vida e à dignidade de todos os cidadãos brasileiros.
Afinal, é possível conseguir o Elevidys pelo SUS?
O Supremo Tribunal Federal (STF) estabeleceu um importante precedente em relação ao fornecimento de medicamentos, especialmente em casos excepcionais. O STF definiu que cabe ao Estado fornecer, em termos excepcionais, medicamentos que, embora não possuam registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), têm sua importação autorizada pela agência de vigilância sanitária.
Esta decisão, contudo, está sujeita a condições específicas, tais como (i) a comprovação da incapacidade econômica do paciente, (ii) a imprescindibilidade clínica do tratamento e (iii) a impossibilidade de substituição por outro similar constante das listas oficiais de dispensação de medicamentos e protocolos de intervenção terapêutica do SUS.
No caso do Elevidys, é necessário avaliar se ele se enquadra nessas condições estabelecidas pelo STF. Considerando que o Elevidys é o primeiro tratamento de terapia gênica aprovado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne, e que sua eficácia e segurança foram reconhecidas pelas autoridades regulatórias competentes, é plausível argumentar que ele atenda à necessidade de imprescindibilidade clínica do tratamento. Além disso, a impossibilidade de substituição por outro similar também pode ser considerada, uma vez que o Elevidys representa uma abordagem terapêutica única e específica para esta condição genética rara.
No entanto, a análise sobre a comprovação da incapacidade econômica do paciente e outros aspectos relacionados à legislação e regulamentação específica devem ser realizadas caso a caso. Portanto, é recomendável que os pacientes e suas famílias busquem orientação jurídica especializada para avaliar a viabilidade de solicitar o fornecimento do Elevidys pelo Estado, especialmente nos casos em que não há cobertura pelo plano de saúde.
Conclusão
O Elevidys oferece uma nova perspectiva para pacientes com distrofia muscular de Duchenne e suas famílias, oferecendo a possibilidade de interromper a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida. No entanto, para que seu potencial seja plenamente realizado, é crucial que existam mecanismos eficazes para garantir o acesso universal a esse tratamento inovador, seja por meio de planos de saúde, decisões judiciais ou pela inclusão no SUS. A busca pela justiça no acesso a tratamentos como o Elevidys é essencial para garantir que nenhuma vida seja perdida para uma condição que poderia ser tratada.
