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Introdução

Depois de receber um diagnóstico e realizar diversos exames, o paciente finalmente obtém uma orientação médica sobre o tratamento que deverá seguir.

O profissional explica por que aquela terapia foi escolhida, quais benefícios são esperados e quais riscos podem surgir caso o início seja adiado.

Com a prescrição e o relatório médico em mãos, o paciente solicita a autorização ao plano de saúde. Porém, em vez da liberação, recebe uma resposta que provoca ainda mais insegurança:

“O tratamento foi negado porque é experimental.”

A palavra parece indicar que o médico prescreveu algo sem comprovação, ainda em fase de testes ou inadequado para o paciente.

Mas nem sempre é isso que a operadora quer dizer.

Em algumas negativas, o plano chama de experimental um medicamento utilizado fora das indicações da bula. Em outras, questiona uma técnica que ainda não está no rol da ANS. Também existem casos envolvendo produtos sem registro sanitário ou procedimentos efetivamente reconhecidos como experimentais.

Essas situações são juridicamente diferentes.

Por isso, antes de aceitar a recusa, é necessário identificar exatamente o que foi considerado experimental, qual norma foi utilizada pelo plano e quais características possui o tratamento prescrito.

O plano pode excluir tratamentos experimentais?

A Lei nº 9.656/1998 permite a exclusão de cobertura de tratamento clínico ou cirúrgico experimental. A regulamentação da ANS também trata como experimental, entre outras hipóteses, o tratamento que utiliza medicamentos, produtos ou técnicas não registrados ou não regularizados no Brasil.

Isso significa que a operadora pode ter fundamento para negar um procedimento que esteja efetivamente em fase experimental ou que utilize uma tecnologia sem a regularização necessária.

Entretanto, a simples utilização da palavra “experimental” não comprova que a recusa está correta.

É preciso esclarecer:

• se o medicamento possui registro na Anvisa;
• se a técnica está regularizada no Brasil;
• se o tratamento está apenas fora do rol da ANS;
• se a prescrição é diferente da indicação da bula;
• se há manifestação do Conselho Federal de Medicina;
• se existem evidências científicas de eficácia e segurança;
• se o tratamento é realizado dentro de pesquisa clínica;
• qual alternativa foi oferecida pela operadora.

Sem essa distinção, situações completamente diferentes podem ser tratadas pelo plano como se fossem iguais.

Tratamento experimental e uso off-label são a mesma coisa?

Não necessariamente.

O uso off-label ocorre quando um medicamento registrado é utilizado de maneira diferente daquela prevista na bula aprovada, como para outra doença, faixa etária, dosagem, forma de administração ou grupo de pacientes. A própria Anvisa utiliza a expressão para identificar o uso com finalidade diferente da indicada na bula.

Isso não significa automaticamente que o medicamento esteja em fase de testes ou que seja desconhecido pelas autoridades sanitárias.

O produto pode possuir registro regular no Brasil, mas o médico considerar que, diante das características do paciente e das evidências disponíveis, sua utilização é adequada em uma situação ainda não incluída na bula.

O Superior Tribunal de Justiça já decidiu que o plano não pode negar o custeio de medicamento registrado na Anvisa apenas porque a prescrição é off-label. No caso divulgado em 2023, a Quarta Turma afirmou que a indicação fora da bula não transforma, por si só, o tratamento em experimental para fins de exclusão da cobertura.

Esse entendimento não significa que toda prescrição off-label deverá ser coberta automaticamente.

Ainda será necessário analisar:

• a doença tratada;
• o tipo de medicamento;
• a forma de administração;
• as evidências científicas;
• o relatório médico;
• a existência de alternativa adequada;
• as regras do contrato;
• o rol da ANS;
• a urgência;
• o motivo exato da negativa.

O ponto principal é que o plano não deve usar apenas a expressão “fora da bula” para encerrar a discussão.

E quando o medicamento não possui registro na Anvisa?

Essa situação é diferente do uso off-label.

No uso off-label, o medicamento possui registro, mas é prescrito para uma finalidade diferente daquela constante na bula. Quando não há registro na Anvisa, a discussão envolve também a segurança sanitária e a autorização para comercialização e utilização no país.

No Tema Repetitivo 990, o STJ estabeleceu como regra que as operadoras não são obrigadas a fornecer medicamento sem registro na Anvisa.

Existem decisões posteriores envolvendo circunstâncias excepcionais, como medicamentos com importação especificamente autorizada ou registros cancelados por razões comerciais. Essas situações não eliminam a regra geral e precisam ser avaliadas conforme os detalhes do caso.

Por isso, é importante verificar:

• se o produto realmente não possui registro;
• se existe autorização excepcional de importação;
• se já houve registro cancelado;
• se existe pedido de registro pendente;
• se há medicamento equivalente no Brasil;
• se o tratamento possui autorização em outros países;
• qual é a justificativa médica;
• quais são os riscos e as alternativas disponíveis.

A análise de um medicamento não registrado costuma ser mais complexa do que a de um medicamento registrado utilizado fora da bula.

Um tratamento fora do rol da ANS é experimental?

Não.

A ausência no rol da ANS e o caráter experimental são questões diferentes.

O rol reúne os procedimentos de cobertura assistencial obrigatória conforme o tipo de plano contratado. Um tratamento pode não estar na lista e, ainda assim, possuir registro, evidências científicas e utilização reconhecida.

A Lei nº 14.454/2022 estabelece critérios para a avaliação da cobertura de tratamentos que não estejam incluídos no rol. Entre as possibilidades previstas estão a comprovação de eficácia baseada em evidências científicas e plano terapêutico ou a existência de recomendações técnicas admitidas pela legislação.

Portanto, o plano não deve tratar automaticamente todo procedimento fora do rol como experimental.

Será necessário verificar:

• se o tratamento está realmente ausente;
• se existe uma alternativa adequada no rol;
• se a alternativa já foi utilizada;
• se há contraindicação;
• quais evidências sustentam a indicação;
• se a tecnologia possui registro ou regularização;
• se houve avaliação pela ANS;
• por que o médico escolheu aquela conduta.

Estar fora do rol não garante a cobertura, mas também não é sinônimo de estar em fase experimental.

O plano deve explicar o que considera experimental?

Sim. O paciente precisa receber uma resposta clara, conclusiva e fundamentada.

As regras da ANS em vigor desde 1º de julho de 2025 determinam que a negativa seja informada por escrito, em linguagem clara e em formato que permita impressão ou download. Respostas vagas ou sem explicação não são suficientes, e o beneficiário deve ser informado sobre a possibilidade de solicitar uma reanálise pela ouvidoria da operadora.

Ao receber a negativa, o paciente deve procurar identificar:

• qual parte do tratamento foi recusada;
• se o plano questiona o medicamento, a técnica ou a indicação;
• qual norma fundamenta a classificação;
• se foi alegada ausência de registro;
• se a recusa está relacionada ao uso off-label;
• se o procedimento está fora do rol;
• quais documentos foram considerados;
• qual alternativa foi oferecida.

Uma negativa que afirma apenas “tratamento experimental” não permite que o paciente compreenda adequadamente o problema.

O relatório médico pode fazer diferença?

Sim.

Uma prescrição que apresenta somente o nome do tratamento pode não ser suficiente para demonstrar por que ele foi escolhido.

O relatório médico deve relacionar a conduta às características do paciente e explicar, sempre que possível:

• o diagnóstico completo;
• a evolução da doença;
• o histórico de tratamentos;
• os resultados obtidos;
• a existência de falha ou contraindicação;
• o nome e a finalidade do novo tratamento;
• o registro sanitário, quando aplicável;
• as evidências científicas consideradas;
• os benefícios esperados;
• os riscos da substituição;
• os riscos da demora;
• a urgência;
• a inexistência de alternativa adequada.

Quando a indicação é off-label, o médico pode esclarecer quais evidências e características clínicas justificam essa utilização.

Quando se trata de técnica ou procedimento fora do rol, deve explicar por que a alternativa coberta não atende adequadamente ao caso.

O relatório não precisa prometer resultados. Sua função é demonstrar o raciocínio médico e permitir que a operadora, o advogado e eventualmente o juiz compreendam a indicação.

Quando a palavra “experimental” aumenta o medo do paciente

A negativa costuma chegar em um momento de fragilidade.

O paciente já enfrenta uma doença, passou por exames e ouviu do médico que precisa iniciar um novo tratamento. Muitas vezes, essa terapia surge após outras alternativas não produzirem o efeito esperado.

Ao receber a recusa, ele pode imaginar que o tratamento é arriscado, proibido ou sem qualquer comprovação.

Também pode começar a duvidar do próprio médico.

Ao mesmo tempo, sabe que não possui condições de pagar pelo procedimento e teme que a doença avance enquanto procura respostas.

A família também é afetada.

Todos passam a pesquisar informações na internet, comparar casos e tentar compreender termos como “off-label”, “registro sanitário”, “rol da ANS” e “evidência científica”.

Essa busca, sem orientação, pode aumentar a confusão.

Algumas páginas tratam todo uso fora da bula como experimental. Outras afirmam que basta a prescrição médica para obrigar o plano a custear qualquer tratamento.

Nenhuma dessas conclusões deve ser aplicada automaticamente.

A demora pode prejudicar o paciente?

As consequências dependem do diagnóstico, da fase da doença e da finalidade do tratamento.

Somente o médico responsável pode indicar quais riscos estão relacionados à espera.

O relatório deve informar:

• quando o tratamento precisa começar;
• se existe risco de progressão;
• se o adiamento pode reduzir a resposta esperada;
• se há possibilidade de dano irreversível;
• se o paciente apresenta agravamento;
• se outras etapas dependem do procedimento;
• se o tratamento anterior foi interrompido;
• se existe alternativa temporária;
• por que não é recomendado aguardar.

A urgência deve ser explicada de forma concreta.

A simples inclusão da palavra “urgente” no pedido pode não demonstrar por que o tempo é decisivo para aquele paciente.

Quais documentos devem ser reunidos?

Após a negativa, é importante organizar:

• prescrição médica;
• relatório clínico detalhado;
• exames e laudos;
• histórico dos tratamentos anteriores;
• plano terapêutico;
• negativa por escrito;
• números de protocolo;
• carteirinha do plano;
• contrato, quando disponível;
• bula do medicamento, quando relevante;
• comprovação do registro na Anvisa;
• documentos sobre a regularização da técnica;
• estudos mencionados pelo médico;
• data prevista para o início;
• orçamento, quando houver;
• mensagens e e-mails trocados com a operadora.

Também é importante guardar a alternativa eventualmente oferecida pelo plano e pedir que o médico esclareça se ela é adequada.

Os documentos permitirão verificar se o tratamento é realmente experimental ou se a operadora está utilizando o termo para se referir a uma situação diferente.

É possível pedir a reanálise?

Sim.

O beneficiário pode solicitar que a ouvidoria da operadora reavalie a negativa. Pelas regras atuais da ANS, a resposta à reanálise deve ocorrer em até sete dias úteis.

O pedido pode ser útil quando:

• o plano não considerou o registro do medicamento;
• confundiu uso off-label com produto não registrado;
• ignorou documentos;
• classificou incorretamente uma técnica;
• não avaliou estudos apresentados;
• desconsiderou tratamentos anteriores;
• não examinou a inexistência de alternativa;
• recebeu um relatório médico incompleto.

A reanálise deve enfrentar diretamente o fundamento da negativa.

Apenas reenviar os mesmos documentos, sem explicar o ponto questionado, pode não modificar a decisão.

Quando existe urgência, também é necessário avaliar se o paciente pode aguardar o prazo administrativo.

É possível reclamar na ANS?

Depois de procurar a operadora e guardar o protocolo, o beneficiário pode registrar uma reclamação na ANS.

A reclamação gera uma Notificação de Intermediação Preliminar, conhecida como NIP. Nas demandas assistenciais, relacionadas à cobertura de consultas, exames, tratamentos, cirurgias ou internações, a operadora possui cinco dias úteis para responder.

A NIP pode contribuir para uma solução administrativa e criar um registro formal da recusa.

Contudo, o prazo precisa ser comparado com a urgência informada pelo médico.

Quando há risco decorrente da demora, a reclamação administrativa não impede que outras medidas sejam avaliadas simultaneamente.

É possível pedir uma liminar?

Quando existe indicação médica, documentação consistente e risco relacionado à espera, um advogado pode avaliar a apresentação de um pedido de tutela de urgência, frequentemente chamado de liminar.

O objetivo é buscar uma decisão provisória para permitir o início ou a continuidade do tratamento antes do julgamento definitivo.

Normalmente, serão avaliados:

• diagnóstico;
• tratamento prescrito;
• registro ou regularização;
• finalidade da prescrição;
• evidências científicas;
• alternativas existentes;
• motivo da negativa;
• relatório médico;
• urgência;
• riscos da demora;
• contrato;
• rol da ANS;
• legislação e jurisprudência aplicáveis.

A resposta judicial depende das circunstâncias.

Um medicamento registrado utilizado off-label apresenta uma situação diferente de um produto sem registro na Anvisa. Da mesma forma, uma técnica fora do rol não deve ser confundida com um procedimento efetivamente em fase experimental.

Por isso, nenhum advogado responsável pode prometer que a liminar será concedida.

Quais são as chances de reverter a negativa?

As chances dependem do motivo real da recusa.

Entre os pontos que precisam ser analisados estão:

• existência de registro sanitário;
• regularização da técnica;
• uso previsto ou não na bula;
• evidências científicas;
• previsão no rol;
• existência de alternativa adequada;
• tratamentos anteriores;
• justificativa médica;
• urgência;
• qualidade dos documentos;
• fundamento utilizado pela operadora.

Uma negativa baseada apenas no uso off-label de medicamento registrado pode encontrar resistência na jurisprudência do STJ. Por outro lado, a falta de registro na Anvisa pode representar um obstáculo mais relevante, conforme o Tema 990.

A orientação jurídica precisa diferenciar essas situações e apresentar ao paciente os pontos favoráveis, as dificuldades, os custos e as etapas possíveis.

O que fazer agora?

Caso o plano tenha negado o tratamento por considerá-lo experimental:

1. Solicite a negativa completa por escrito.
2. Identifique o que exatamente foi considerado experimental.
3. Verifique se o medicamento possui registro na Anvisa.
4. Descubra se a discussão envolve uso off-label.
5. Confirme se o tratamento está apenas fora do rol da ANS.
6. Peça ao médico um relatório detalhado.
7. Reúna as evidências e os exames mencionados.
8. Solicite que o médico explique as alternativas e os riscos da demora.
9. Avalie a reanálise e a reclamação na ANS.
10. Procure orientação jurídica para examinar o caso individualmente.

A palavra “experimental” não deve ser ignorada, mas também não precisa ser aceita sem esclarecimentos.

Se o seu plano negou um tratamento com essa justificativa, entre em contato para uma análise individual.

O primeiro passo será verificar se o procedimento é efetivamente experimental, se existe registro ou regularização, quais evidências sustentam a indicação e quais medidas administrativas ou judiciais podem ser consideradas.