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Introdução

A pirâmide de evidência científica é uma hierarquia que organiza os tipos de estudos médicos de acordo com o grau de confiabilidade de seus resultados. Na base ficam as opiniões de especialistas e os relatos de caso. No topo ficam as revisões sistemáticas e as metanálises. Quanto mais alto o estudo na pirâmide, maior a confiança de que suas conclusões são válidas.

Esse conceito, que por muito tempo ficou restrito à prática clínica, passou a ter importância direta em processos judiciais de saúde. Após a ADI 7.265 do STF e os enunciados da VII Jornada de Direito da Saúde do CNJ, apresentar evidência científica de alto nível se tornou requisito para quem busca, na Justiça, o fornecimento de medicamentos ou tratamentos pelo plano de saúde ou pelo SUS.

A bula de um medicamento, o registro na Anvisa e o relatório do médico assistente já não bastam, sozinhos, para fundamentar o pedido. O juiz precisa de mais. Precisa de estudos que demonstrem, com rigor, que o tratamento funciona para aquela condição e que é a opção mais adequada para aquele paciente.

Este artigo explica o que é a pirâmide de evidência, como cada nível funciona e qual a aplicação prática desse conceito em ações judiciais de saúde.

Leia também: negativa de medicamento de alto custo pelo plano de saúde, medicamento de alto custo: o que é, quem tem direito e como conseguir e medicamento em falta no SUS.

O que é medicina baseada em evidências?

Medicina baseada em evidências (MBE) é a prática de tomar decisões clínicas com base na melhor evidência científica disponível, combinada com a experiência do profissional e com as preferências do paciente. Ela surgiu nos anos 1980 no Canadá e nos Estados Unidos como uma alternativa ao modelo anterior, em que as decisões médicas eram guiadas principalmente pela experiência individual dos profissionais.

Na prática, funciona assim: quando um médico precisa decidir qual o melhor tratamento para determinada doença, ele busca os estudos científicos mais confiáveis disponíveis sobre o tema. Esses estudos orientam a escolha, mas não a substituem. O médico continua exercendo seu julgamento clínico, considerando as particularidades do paciente.

Para a judicialização da saúde, a MBE é relevante porque definiu uma linguagem comum entre médicos, juízes e advogados. Quando o STF, na ADI 7.265, exigiu comprovação de eficácia com base em evidências científicas de alto nível, ele incorporou ao Direito um conceito que já existia na medicina: a hierarquia de evidência.

Como funciona a pirâmide de evidência científica?

A pirâmide organiza os tipos de estudos médicos em camadas, da menos confiável (base) à mais confiável (topo). Cada nível representa um grau diferente de rigor na metodologia e, consequentemente, de confiabilidade nos resultados.

Base: opinião de especialistas e relatos de caso

Na base estão as opiniões de especialistas, as cartas a editores de revistas científicas e os relatos de caso (descrição de um caso individual de sucesso ou insucesso com determinado tratamento). Esses elementos são úteis como ponto de partida, mas não são considerados prova robusta. A opinião de um médico renomado, por exemplo, pode ser equivocada se não for sustentada por dados.

Nível intermediário inferior: estudos de caso-controle e de coorte

No nível seguinte estão os estudos observacionais. Os estudos de caso-controle comparam pessoas que desenvolveram uma doença com pessoas que não desenvolveram, buscando identificar fatores associados. Os estudos de coorte acompanham grupos de pessoas ao longo do tempo para verificar se determinada exposição leva a determinado resultado. São mais confiáveis que relatos individuais, mas ainda estão sujeitos a vieses.

Nível intermediário superior: ensaios clínicos randomizados

Os ensaios clínicos randomizados (ECRs) são estudos experimentais em que os participantes são divididos aleatoriamente em dois ou mais grupos: um recebe o tratamento testado, outro recebe placebo ou tratamento padrão. A randomização reduz vieses e permite comparações mais seguras. Os ECRs são considerados o padrão-ouro para testar a eficácia de um tratamento individual.

Topo: revisões sistemáticas e metanálises

No topo da pirâmide estão as revisões sistemáticas e as metanálises. A revisão sistemática reúne todos os estudos relevantes sobre determinado tema, analisa a qualidade de cada um e sintetiza os resultados de forma objetiva. A metanálise é uma técnica estatística aplicada à revisão sistemática que combina os dados de vários estudos para gerar uma conclusão mais precisa. São o nível mais alto de evidência porque refletem o estado geral do conhecimento científico sobre o assunto, não apenas o resultado de um único estudo.

Por que a pirâmide de evidência importa em ações judiciais de saúde?

Porque o STF e o CNJ passaram a exigir evidência de alto nível como condição para o fornecimento judicial de medicamentos e tratamentos. Essa exigência transformou a pirâmide de evidência em um conceito jurídico, não apenas médico.

A ADI 7.265 do STF estabeleceu que a comprovação de eficácia e segurança de um tratamento fora do rol da ANS deve ser respaldada por evidências científicas de alto nível, identificando expressamente ensaios clínicos randomizados, revisões sistemáticas e metanálises como os tipos de estudo esperados.

A VII Jornada de Direito da Saúde do CNJ foi ainda mais direta: afirmou que a bula do medicamento não constitui, por si só, evidência científica de alto nível e que não supre os requisitos técnicos exigidos para o fornecimento judicial de medicamentos não incorporados ao SUS.

Na prática, isso significa que o paciente que busca judicialmente um medicamento de alto custo precisa apresentar mais do que a prescrição médica e a bula. Precisa demonstrar, com estudos do topo da pirâmide, que o tratamento funciona, é seguro e é a melhor opção disponível para o seu caso.

Qual a diferença entre eficácia, efetividade e eficiência?

Esses três conceitos são distintos e aparecem com frequência em processos judiciais de saúde. Confundi-los pode comprometer a argumentação.

Eficácia é a capacidade de um tratamento funcionar em condições ideais, como em um ensaio clínico controlado. Quando a Anvisa concede registro a um medicamento, ela reconhece a eficácia da molécula para determinada indicação. O registro prova que o medicamento funciona em tese.

Efetividade é a capacidade de o tratamento funcionar na vida real, fora do ambiente controlado de um estudo. Um medicamento pode ser eficaz em laboratório e menos efetivo na prática clínica, porque os pacientes reais têm comorbidades, usam outros remédios e vivem em condições diferentes dos participantes de ensaios clínicos.

Eficiência é a relação entre o benefício clínico e o custo (ou entre o benefício e as alternativas disponíveis). Um medicamento pode ser eficaz e efetivo, mas menos eficiente que uma alternativa que produz resultado semelhante por custo menor ou com menos efeitos colaterais.

Em ações judiciais de saúde, a prova mais difícil costuma ser a de eficiência: demonstrar que o tratamento pedido é a melhor opção para aquele paciente, considerando as alternativas existentes. Os estudos comparativos do topo da pirâmide (metanálises e revisões sistemáticas) são os mais adequados para essa finalidade.

Como o paciente pode usar a pirâmide de evidência a seu favor?

O paciente não precisa ser cientista. Mas precisa contar com suporte técnico adequado para reunir os estudos certos e apresentá-los ao processo da forma correta.

O primeiro passo é solicitar ao médico assistente que inclua no relatório as referências bibliográficas que fundamentam a prescrição. Um laudo que cita o nome dos estudos, os resultados encontrados e a base de dados onde foram publicados tem muito mais peso do que um laudo genérico que apenas diz “prescrevo o medicamento X”.

O segundo passo é buscar os estudos diretamente nas bases de dados científicas. As mais utilizadas são o PubMed (mantido pelo governo dos Estados Unidos), a Cochrane Library (referência mundial em revisões sistemáticas) e a Biblioteca Virtual em Saúde (BVS). Esses bancos de dados são públicos e gratuitos. O advogado pode acessá-los para verificar se existem revisões sistemáticas ou metanálises sobre o tratamento em questão.

O terceiro passo é traduzir a evidência para o processo. O juiz não é médico. Os estudos precisam ser apresentados de forma compreensível, explicando o que foi testado, quantos pacientes participaram, quais foram os resultados e por que o estudo é confiável. Quando o advogado consegue fazer essa ponte entre a ciência e o Direito, a prova se torna muito mais persuasiva.

Em ações envolvendo medicamentos de alto custo, a apresentação de evidência científica de qualidade pode ser o fator decisivo entre a concessão e o indeferimento da liminar.

Quais erros devem ser evitados ao apresentar evidência científica em juízo?

O erro mais comum é confundir registro na Anvisa com evidência de alto nível. O registro demonstra eficácia regulatória, mas não substitui os estudos comparativos exigidos pelo STF. Apresentar apenas a bula ao juiz não preenche o requisito de comprovação científica.

Outro erro frequente é citar estudos de baixa qualidade como se fossem equivalentes a uma metanálise. Um relato de caso publicado em revista médica tem valor informativo, mas não prova que o tratamento funciona de forma confiável. O mesmo vale para opiniões de especialistas: por mais renomado que seja o profissional, sua opinião isolada está na base da pirâmide.

Também é equívoco apresentar estudos que não se referem à indicação prescrita. Se o medicamento foi prescrito para uma doença diferente daquela para a qual os estudos demonstram eficácia (uso off-label), os estudos apresentados precisam abordar especificamente essa indicação, e não apenas a indicação original da bula.

Por fim, deixar de contextualizar o estudo é um problema recorrente. Um estudo pode demonstrar eficácia em determinada população, mas não se aplicar ao perfil do paciente. O advogado e o médico assistente devem explicar por que a evidência apresentada é relevante para aquele caso concreto.

Conclusão

A pirâmide de evidência científica deixou de ser um conceito exclusivo da medicina. Após a ADI 7.265 e a VII Jornada de Direito da Saúde, ela se tornou um critério jurídico que define o nível de prova exigido para obter tratamentos pela via judicial. Apresentar estudos do topo da pirâmide, como revisões sistemáticas, metanálises e ensaios clínicos randomizados, é hoje o padrão de exigência para ações de medicamento e tratamento de alto custo. Conhecer essa hierarquia e saber como traduzi-la para o processo é uma competência que pode definir o resultado da ação.

Se este artigo foi útil, leia também: negativa de medicamento de alto custo pelo plano de saúde e medicamento de alto custo: o que é, quem tem direito e como conseguir.