Resumo do artigo
A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara que causa degeneração muscular progressiva, e o Elevidys é a primeira terapia gênica aprovada para seu tratamento, introduzindo uma cópia funcional do gene da distrofina nas células musculares. O medicamento pode ser obtido pelo Sistema Único de Saúde (SUS) ou por planos de saúde, mas pode haver resistência e necessidade de ação judicial para garantir o acesso, especialmente quando o tratamento não está listado no rol da ANS. Em casos de negativa, é possível buscar auxílio jurídico para obter uma liminar que assegure o fornecimento do medicamento, com decisões judiciais frequentemente reconhecendo o direito dos pacientes a tratamentos essenciais.
Atenção: como a justiça tem lidado com medicamentos
Atualmente, a interpretação jurídica sobre o fornecimento de medicamentos de alto custo, tanto pelo SUS quanto pelos planos de saúde, vem sendo influenciada por julgamentos recentes que redefiniram pontos relevantes sobre o tema.
Para quem depende do SUS
O STF fixou nos Temas 6 e 1234 que medicamentos fora das listas oficiais (RENAME, RESME, REMUME) não podem ser concedidos judicialmente como regra geral. A concessão excepcional continua possível, mas exige requisitos cumulativos: negativa administrativa prévia, comprovação de ilegalidade ou mora na análise pela Conitec, inexistência de alternativa terapêutica disponível no SUS e, sempre que possível, consulta prévia ao NAT-Jus ou a um especialista para atestar a indispensabilidade do medicamento não padronizado. Além disso, o Tema 1234 definiu que ações com custo anual igual ou superior a 210 salários mínimos devem ser propostas na Justiça Federal, com a União no polo passivo, sendo a responsabilidade pelo custeio compartilhada entre os entes federados conforme o valor do tratamento.
Para quem tem plano de saúde
O STF definiu na ADI 7.265 que o rol da ANS é taxativo, mas com taxatividade mitigada. A cobertura de procedimentos e medicamentos fora do rol continua possível mediante cinco requisitos cumulativos: prescrição médica ou odontológica; ausência de negativa expressa ou análise pendente pela ANS; inexistência de alternativa no rol; comprovação de eficácia por evidências científicas de alto nível; e registro na ANVISA.
Se você busca acesso a um medicamento de alto custo e teve seu pedido negado, consulte um advogado para avaliar qual o caminho mais adequado ao seu caso.
Atenção: registro do Elevidys foi cancelado pela Anvisa
Em 24 de agosto de 2026, a Anvisa cancelou, a pedido da Roche, o registro do Elevidys, medicamento indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A decisão ocorreu porque os dados disponíveis sobre sua segurança e eficácia foram considerados insuficientes para manter a autorização sanitária. O tratamento, estimado em R$ 20 milhões, já estava suspenso no Brasil desde julho de 2025.
Com o cancelamento, o medicamento deixa de possuir registro sanitário válido no país, circunstância que impacta diretamente pedidos de fornecimento pelo SUS e pelos planos de saúde, inclusive pela via judicial. A Roche continua obrigada a acompanhar os pacientes que já receberam a terapia, e a Anvisa poderá analisar novamente o medicamento caso sejam apresentadas novas evidências científicas.
Introdução
A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara que causa degeneração progressiva dos músculos, levando à perda da função motora e, eventualmente, a complicações fatais.
Recentemente, uma nova esperança surgiu com o desenvolvimento do Elevidys, a primeira terapia gênica aprovada para o tratamento da DMD. Este avanço representa uma mudança significativa no manejo da doença, oferecendo uma opção terapêutica inovadora para os pacientes.
Para Que Serve
O Elevidys é indicado para o tratamento de pacientes com DMD, visando introduzir uma cópia funcional do gene da distrofina nas células musculares.
Isso permite a produção de uma forma funcional da proteína distrofina, essencial para a integridade e função dos músculos.
Ao restaurar parcialmente a produção dessa proteína, o Elevidys busca retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
É possível obter pelo SUS?
Sim, é possível obter o Elevidys pelo Sistema Único de Saúde (SUS), com a ajuda de um advogado especialista em ações contra o SUS.
O SUS é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo para condições graves, como a DMD. No entanto, o processo pode ser demorado e requer a apresentação de uma série de documentos, incluindo relatórios médicos detalhados.
Além disso, é importante destacar que, embora haja precedentes de fornecimento do Elevidys pelo SUS mediante decisões judiciais, como no caso do menino Enrico, de 5 anos, de Varginha (MG), que recebeu o medicamento após determinação judicial, cada caso é avaliado individualmente, e o acesso pode variar conforme a região e a disponibilidade do tratamento.
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É possível obter pelo plano de saúde?
Sim, os planos de saúde também são obrigados a cobrir o custo de medicamentos de alto custo, como o Elevidys, conforme estabelecido pela Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), com a ajuda de um advogado especialista em ações contra planos de saúde.
No entanto, pode haver resistência por parte das operadoras, que muitas vezes alegam que o medicamento não está no rol de procedimentos da ANS. É com essa justificativa que muitos planos inicialmente negam esses pedidos.
Nesses casos, é essencial estar munido de toda a documentação médica e laudos que comprovem a necessidade do tratamento.
A obtenção de uma liminar judicial pode ser necessária para garantir o acesso ao medicamento, como ocorreu em casos recentes onde a Justiça determinou que planos de saúde fornecessem o Elevidys a pacientes com DMD.
Os planos de saúde só devem cobrir o que está no rol da ANS?
O rol de procedimentos da ANS é exemplificativo e, se o plano oferece a cobertura daquela doença ou condição, ele deve também fornecer os medicamentos e tratamentos para ela.
O rol da ANS é apenas uma referência básica de cobertura, havendo possibilidade de cobertura para casos em que o procedimento não conste nele, desde que se tenha respaldo técnico-científico para a recomendação médica.
Como afirma o Dr. Evilasio Tenorio, advogado especializado em Direito da Saúde e médico: “O rol da ANS não é taxativo, e sim exemplificativo. Se um paciente necessita de um medicamento ou tratamento que não está listado no rol, mas que é essencial para a sua condição de saúde e possui fundamentação médica adequada, o plano de saúde tem a obrigação de fornecer esse tratamento. A jurisprudência tem reconhecido a natureza exemplificativa do rol, garantindo que a cobertura vá além do que está listado, sempre que necessário para a saúde do paciente.“
Se houver prescrição off-label, posso conseguir o remédio?
A prescrição off-label refere-se ao uso de um medicamento para uma indicação não especificada na bula aprovada.
Sim, é possível obter o remédio nessas circunstâncias, desde que atendidos requisitos como a inexistência de outra alternativa com a mesma eficácia e comprovação científica que sustente o uso proposto.
É fundamental que haja uma justificativa médica sólida e que o tratamento seja respaldado por evidências científicas reconhecidas.
A negativa do fornecimento do medicamento pode ser considerada abusiva?
Sim, a negativa pode ser considerada abusiva.
Quando há indicação médica e necessidade comprovada do tratamento, a recusa por parte do plano de saúde ou do SUS pode configurar prática abusiva, passível de contestação judicial.
Os tribunais têm reconhecido o direito dos pacientes ao acesso a tratamentos essenciais para a preservação da saúde e da vida.
O processo judicial demora?
Toda ação judicial no Brasil tem sua demora.
Porém, como se trata de um processo que envolve saúde, e o consumidor não pode ficar sem o tratamento enquanto o processo ocorre, a lei permite que seja dada uma liminar (tutela de urgência) para que a pessoa possa usar o plano de saúde e continuar o tratamento, mesmo sem a finalização do processo.
Existem muitas decisões judiciais que concedem a liminar nesses casos, para que a pessoa não fique desguarnecida.
Como fazer em caso de negativa?
Em caso de negativa, é recomendável buscar auxílio jurídico especializado para recorrer à justiça.
Um advogado com experiência em Direito da Saúde pode auxiliar na obtenção de uma liminar que garanta o fornecimento do medicamento, seja pelo SUS ou pelo plano de saúde.
É importante reunir toda a documentação médica que comprove a necessidade do tratamento e estar preparado para possíveis contestações.
Uma liminar demora muito?
As decisões liminares em casos de saúde são tratadas com urgência e podem ser concedidas rapidamente, muitas vezes em poucos dias.
Isso permite que o paciente inicie o tratamento necessário sem atrasos significativos, mesmo enquanto o processo principal ainda está em andamento.
Conclusão
O Elevidys representa um avanço revolucionário no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne, oferecendo esperança para pacientes que antes tinham opções limitadas.
Contudo, o acesso ao medicamento pode enfrentar desafios tanto no SUS quanto nos planos de saúde, sendo comum a necessidade de recorrer à Justiça para garantir esse direito.
Se você ou um familiar enfrenta dificuldades para obter o Elevidys, é fundamental buscar o auxílio de um advogado especializado em saúde e em conseguir remédio caro, que possa orientá-lo e atuar na defesa do seu direito de acesso a medicamentos de alto custo.
Um profissional experiente pode acelerar o processo e aumentar suas chances de obter o tratamento essencial para preservar a saúde e a qualidade de vida.
Este artigo faz parte do guia de medicamentos de alto custo
!Vigência das informações
O conteúdo deste artigo reflete a situação jurídica vigente na data de sua publicação original: novembro de 2024. Alterações legislativas, normativas ou jurisprudenciais posteriores podem impactar as informações aqui apresentadas.
