Resumo do artigo
No Brasil, todos os medicamentos precisam de registro na Anvisa para serem comercializados, mas há casos em que medicamentos aprovados em outros países ainda não têm registro no Brasil, o que pode atrasar o acesso para pacientes que deles necessitam. A legislação e a jurisprudência permitem o acesso a esses medicamentos sem registro por meio de programas como uso compassivo e acesso expandido, que são regulamentados pela Anvisa e não exigem ação judicial, mas dependem da adesão das empresas fabricantes. Quando um medicamento sem registro é prescrito, é necessário reunir documentação médica detalhada e verificar registros em agências estrangeiras e na Anvisa, podendo seguir por vias administrativas ou judiciais, dependendo da situação específica e das autorizações existentes.
Atenção: como a justiça tem lidado com medicamentos
Atualmente, a interpretação jurídica sobre o fornecimento de medicamentos de alto custo, tanto pelo SUS quanto pelos planos de saúde, vem sendo influenciada por julgamentos recentes que redefiniram pontos relevantes sobre o tema.
Para quem depende do SUS
O STF fixou nos Temas 6 e 1234 que medicamentos fora das listas oficiais (RENAME, RESME, REMUME) não podem ser concedidos judicialmente como regra geral. A concessão excepcional continua possível, mas exige requisitos cumulativos: negativa administrativa prévia, comprovação de ilegalidade ou mora na análise pela Conitec, inexistência de alternativa terapêutica disponível no SUS e, sempre que possível, consulta prévia ao NAT-Jus ou a um especialista para atestar a indispensabilidade do medicamento não padronizado. Além disso, o Tema 1234 definiu que ações com custo anual igual ou superior a 210 salários mínimos devem ser propostas na Justiça Federal, com a União no polo passivo, sendo a responsabilidade pelo custeio compartilhada entre os entes federados conforme o valor do tratamento.
Para quem tem plano de saúde
O STF definiu na ADI 7.265 que o rol da ANS é taxativo, mas com taxatividade mitigada. A cobertura de procedimentos e medicamentos fora do rol continua possível mediante cinco requisitos cumulativos: prescrição médica ou odontológica; ausência de negativa expressa ou análise pendente pela ANS; inexistência de alternativa no rol; comprovação de eficácia por evidências científicas de alto nível; e registro na ANVISA.
Se você busca acesso a um medicamento de alto custo e teve seu pedido negado, consulte um advogado para avaliar qual o caminho mais adequado ao seu caso.
Introdução
Todo medicamento comercializado no Brasil precisa de registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O registro atesta que o produto foi avaliado quanto à sua segurança, eficácia e qualidade. Sem ele, o fármaco não pode ser vendido nas farmácias nem distribuído pelo sistema público de saúde.
Esse cenário cria um problema real: há medicamentos que já estão aprovados em agências regulatórias de países como Estados Unidos, França e Alemanha, são usados com sucesso por pacientes em todo o mundo, mas ainda não completaram o processo de registro no Brasil. Para quem depende desses fármacos, a espera pode representar o agravamento da doença ou até a morte.
Medicamento sem registro na Anvisa é aquele que ainda não passou pelo processo formal de avaliação da agência regulatória brasileira, o que impede sua venda comercial no país, mas não necessariamente inviabiliza seu acesso em situações específicas, por vias administrativas ou judiciais.
A legislação brasileira e a jurisprudência do Supremo Tribunal Federal (STF) e do Superior Tribunal de Justiça (STJ) reconhecem a possibilidade de acesso a esses medicamentos, com requisitos rigorosos. Este artigo explica como esse acesso funciona, quem pode pedir, por qual caminho e com quais limitações.
Por que um medicamento pode não ter registro no Brasil?
O medicamento ainda não registrado no Brasil é aquele que não concluiu o processo de análise junto à Anvisa, mesmo que já aprovado no exterior.
O processo de registro junto à Anvisa pode levar anos. Empresas farmacêuticas precisam submeter dossiês técnicos completos, pagar taxas, aguardar análise e, em muitos casos, realizar estudos complementares no país. Esse processo tem uma função sanitária essencial: proteger a população de produtos sem evidência científica adequada.
O problema surge quando o tempo de espera é muito superior ao razoável. A Lei 13.411/2016 estabelece prazos específicos para a Anvisa apreciar pedidos de registro. Quando esses prazos são desrespeitados, o ordenamento jurídico admite que o Judiciário intervenha.
Além da demora, há casos em que o registro sequer foi pedido no Brasil, situação mais comum com medicamentos para doenças raras — os chamados medicamentos órfãos — para os quais o mercado brasileiro é pequeno demais para justificar o investimento da empresa no processo regulatório nacional.
O que é uso compassivo e acesso expandido?
Uso compassivo e acesso expandido são programas regulamentados pela Anvisa que permitem o acesso a medicamentos ainda sem registro, sem necessidade de ação judicial.
A Resolução RDC 38/2013, editada com base na Lei 9.782/1999, criou três tipos de programas assistenciais:
O programa de uso compassivo é voltado para pacientes individuais com doença debilitante grave, quando não há outro tratamento disponível no país. O medicamento é fornecido gratuitamente pela empresa fabricante, após autorização da Anvisa. A solicitação parte do médico assistente, com justificativa técnica detalhada.
O programa de acesso expandido destina-se a grupos de pacientes com a mesma doença grave, onde os dados de eficácia e segurança do medicamento já são suficientemente promissores para justificar o uso coletivo antes do registro. A empresa também fornece o produto sem custo.
O fornecimento pós-estudo beneficia pacientes que participaram de ensaios clínicos e continuam a se beneficiar do medicamento após o encerramento da pesquisa.
Nesses três casos, a Anvisa emite um comunicado especial autorizador. O medicamento não se torna registrado, mas seu uso em determinado contexto é licito. Vale destacar: esses programas dependem da adesão voluntária da empresa fabricante. Se a empresa não tiver interesse, o caminho administrativo não se abre.
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O médico prescreveu um medicamento sem registro no Brasil: o que fazer?
O primeiro passo é reunir a documentação médica com o máximo de detalhamento possível, porque é ela que viabiliza qualquer caminho, administrativo ou judicial.
Antes de qualquer outra providência, peça ao seu médico assistente um laudo técnico completo. Esse documento é a base de tudo. Ele precisa conter o diagnóstico com o CID correspondente, a descrição do quadro clínico atual, a justificativa específica para o uso daquele medicamento — e não de outro — e a declaração expressa de que não existe substituto terapêutico com registro ativo no Brasil. Quanto mais detalhado e fundamentado for esse laudo, maiores são as chances de sucesso em qualquer via que você escolher.
Com o laudo em mãos, o segundo passo é pesquisar se o medicamento possui registro em agências regulatórias estrangeiras reconhecidas, como a FDA (Estados Unidos) ou a EMA (Agência Europeia de Medicamentos). Essa informação é pública e pode ser obtida nos sites oficiais dessas agências. O registro estrangeiro não substitui o da Anvisa, mas é um dos requisitos exigidos pelo STF para a concessão judicial do medicamento pelo SUS.
O terceiro passo é verificar se existe pedido de registro do medicamento junto à Anvisa. Essa consulta é gratuita e pode ser feita pelo portal da Anvisa. Se o pedido de registro já foi protocolado e a Anvisa está demorando além dos prazos da Lei 13.411/2016, esse é um argumento central para a via judicial.
Com essa documentação básica levantada, o paciente se encontra em uma de duas situações:
Situação 1: o medicamento tem alguma autorização da Anvisa — seja de uso compassivo, acesso expandido ou importação excepcional.
Nesse caso, o caminho está mais aberto. Se a empresa fabricante já participa de um programa de uso compassivo ou acesso expandido no Brasil, o médico assistente pode solicitar a inclusão do paciente diretamente junto à empresa, com o aval da Anvisa. Se o medicamento tem autorização de importação excepcional, o próprio paciente ou o médico pode solicitar essa autorização à Anvisa, mediante laudo fundamentado.
Obtida a autorização de importação excepcional, o plano de saúde pode ser obrigado a custear o tratamento. O STJ consolidou esse entendimento no REsp 1.923.107 e reafirmou no REsp 2.076.865/SP: quando a Anvisa autoriza a importação, o argumento da falta de registro não é suficiente para justificar a negativa do plano.
Situação 2: o medicamento não tem nenhuma autorização da Anvisa e o pedido de registro ainda não foi feito no Brasil — ou o medicamento é para doença rara sem alternativa.
Aqui o caminho é mais restrito. A ação judicial contra o SUS (União Federal, na Justiça Federal) é possível apenas se a Anvisa estiver descumprindo o prazo legal para apreciar o pedido de registro — ou se o medicamento for órfão para doença rara ou ultrarara, hipótese em que o STF dispensou o requisito do pedido de registro em andamento.
Contra o plano de saúde, sem qualquer autorização da Anvisa, a jurisprudência dominante no STJ (Tema 990) afasta a obrigatoriedade de cobertura. Nesse cenário, o caminho judicial é mais difícil, mas não impossível: exige argumentação específica sobre a indicação médica, a ausência de alternativa e, em casos oncológicos, o enquadramento da situação dentro das exceções que os tribunais têm reconhecido.
Em qualquer situação, o roteiro prático é este:
- Laudo médico detalhado, com CID, histórico, justificativa do fármaco e ausência de substituto.
- Levantamento do status regulatório: registro em agências estrangeiras e situação junto à Anvisa.
- Verificação da existência de programa de uso compassivo, acesso expandido ou autorização de importação excepcional.
- Avaliação do melhor caminho: administrativo (mais rápido quando disponível) ou judicial (necessário quando o administrativo está fechado).
- Obtenção de orientação jurídica especializada para identificar qual caminho é viável no caso concreto e reunir os documentos complementares necessários.
A documentação médica robusta não é formalidade: ela é o que transforma uma prescrição em direito exigível.
Quando é possível obter judicialmente um medicamento sem registro no SUS?
É possível, mas apenas de forma excepcional. O STF fixou no Tema 500 de repercussão geral (RE 657.718) a seguinte regra: como regra geral, o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos sem registro na Anvisa por decisão judicial.
A exceção existe quando a Anvisa está demorando além do prazo legal para apreciar o pedido de registro. Nessa hipótese específica, o STF admite a concessão judicial, desde que o paciente comprove cumulativamente três requisitos:
- Que existe pedido de registro do medicamento junto à Anvisa (exceto para medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras, caso em que esse requisito é dispensado).
- Que o medicamento possui registro em agências regulatórias estrangeiras de reconhecida confiabilidade, como a FDA (Estados Unidos) ou a EMA (Europa).
- Que não existe substituto terapêutico com registro no Brasil.
Quando esses três requisitos estão presentes e há mora irrazoável da Anvisa, o paciente pode ingressar com ação judicial. Uma particularidade importante: essa ação deve ser proposta necessariamente em face da União Federal, na Justiça Federal. Estados e municípios não podem ser réus nessas demandas, porque o registro é competência da Anvisa, que é uma autarquia federal.
Esse entendimento foi reafirmado pelo STF no julgamento do Tema 1.234 (RE 1.366.243), concluído em setembro de 2024: as ações envolvendo medicamentos sem registro na Anvisa mantêm a competência da Justiça Federal e seguem os critérios do Tema 500.
E se o medicamento tiver autorização de importação excepcional da Anvisa?
Nesse caso, a situação é diferente e mais favorável ao paciente. O medicamento ainda sem registro, mas com importação autorizada pela própria Anvisa, tem tratamento jurídico distinto.
O STJ reconheceu isso no julgamento do REsp 1.923.107, relatado pela ministra Nancy Andrighi, ao aplicar a técnica do distinguishing em relação ao Tema 990 dos recursos repetitivos. A lógica é a seguinte: o Tema 990 proíbe a obrigação de fornecimento de medicamento sem registro porque o registro atesta a segurança e a eficácia do produto. Quando a Anvisa autoriza a importação excepcional, ela já realizou uma análise técnica sobre segurança e eficácia. Portanto, o fundamento da proibição desaparece.
Esse entendimento foi reafirmado em decisão mais recente da 4ª Turma do STJ (REsp 2.076.865/SP), na qual o tribunal deixou claro que “havendo autorização da Anvisa para importação de medicamento, não podem as operadoras de plano de saúde negar a cobertura apenas em virtude da falta de registro.”
A autorização de importação excepcional pode ser solicitada pelo próprio paciente ou por seu médico, junto à Anvisa, mediante apresentação de laudo médico detalhado. Obtida essa autorização, abre-se tanto a via administrativa quanto a judicial para obrigar o plano de saúde a custear o tratamento.
O plano de saúde pode ser obrigado a fornecer medicamento sem registro na Anvisa?
A regra geral é que não. O STJ fixou no Tema 990 dos recursos repetitivos a tese de que as operadoras de plano de saúde não estão obrigadas a fornecer medicamento não registrado pela Anvisa.
Essa tese tem uma lógica sanitária clara: obrigar o plano a fornecer um produto sem avaliação de segurança colocaria pacientes em risco e geraria insegurança jurídica para as operadoras.
A exceção, como explicado acima, é o medicamento que, apesar de não ter registro definitivo, possui autorização de importação excepcional concedida pela Anvisa. Nesses casos, a cobertura é obrigatória pelo plano de saúde, e a negativa pode ser contestada judicialmente. Para saber mais sobre como questionar juridicamente a negativa de cobertura de medicamentos de alto custo, confira nosso artigo sobre negativa de medicamento de alto custo pelo plano de saúde.
Outro aspecto relevante: se a doença tem cobertura contratual pelo plano, mas o medicamento específico ainda não tem registro no Brasil, o paciente pode argumentar que a negativa de cobertura equivale a negar o próprio tratamento da doença. Esse argumento tem espaço jurídico, especialmente em casos oncológicos, e deve ser construído com apoio de laudo médico detalhado que demonstre a ausência de substitutos terapêuticos com registro.
Quais documentos são essenciais para buscar esse acesso?
A documentação é decisiva. Sem ela, o pedido, seja administrativo ou judicial, não prospera.
Os documentos mais importantes são:
- Laudo médico detalhado, assinado pelo médico assistente, com diagnóstico, CID, histórico clínico, justificativa para uso do medicamento específico e declaração de ausência de alternativa terapêutica disponível no Brasil.
- Comprovante do registro do medicamento em agência estrangeira reconhecida (FDA, EMA ou similares), quando aplicável.
- Evidências científicas sobre a eficácia e segurança do fármaco — artigos publicados em revistas científicas indexadas são suficientes, mas quanto mais robustos, melhor.
- Comprovante de que houve pedido de registro junto à Anvisa (exigido em casos contra o SUS, salvo para medicamentos órfãos).
- Autorização de importação excepcional da Anvisa, quando obtida.
Quanto mais completa for a documentação médica, maiores são as chances de obter uma tutela de urgência que garanta o acesso ao tratamento rapidamente. Para entender melhor o perfil dos casos em que o Judiciário tem concedido medicamentos de alto custo, leia também nosso conteúdo sobre advogado especialista em conseguir medicamentos de alto custo.
Conclusão
O acesso a medicamento sem registro na Anvisa é possível, mas nunca automático. Exige enquadramento preciso em uma das situações reconhecidas pelo ordenamento: uso compassivo ou acesso expandido pela via administrativa, ou preenchimento dos requisitos fixados pelo STF no Tema 500 para a via judicial contra o SUS.
No caso dos planos de saúde, a regra do Tema 990 do STJ é restritiva, mas a exceção para medicamentos com autorização de importação excepcional está consolidada na jurisprudência. Nesses cenários, a documentação médica robusta e a orientação jurídica especializada são os fatores que definem o sucesso do pedido.
Se este artigo foi útil, leia também nosso guia sobre como funciona a negativa de medicamento de alto custo pelo plano de saúde e o que fazer para garantir seus direitos.
Este artigo faz parte do guia de medicamentos de alto custo
Perguntas frequentes
Medicamento sem registro na Anvisa: como conseguir pelo SUS ou plano de saúde
Posso conseguir judicialmente um medicamento que ainda não tem registro na Anvisa?
Sim, mas apenas de forma excepcional. O STF fixou no Tema 500 que o Estado não é obrigado a fornecer medicamentos sem registro, salvo quando a Anvisa está demorando além do prazo legal para analisar o pedido de registro e o paciente comprova três requisitos cumulativos: pedido de registro em andamento, registro em agências estrangeiras reconhecidas e ausência de substituto terapêutico no Brasil.
O que é uso compassivo de medicamento?
Uso compassivo é um programa regulamentado pela Anvisa (RDC 38/2013) que permite que pacientes com doenças graves recebam gratuitamente medicamentos ainda sem registro no Brasil, quando não há outra opção de tratamento disponível. A autorização é emitida pela própria Anvisa, e o medicamento é fornecido pela empresa fabricante.
O plano de saúde é obrigado a cobrir medicamento sem registro na Anvisa?
Como regra geral, não. O STJ fixou no Tema 990 que as operadoras não são obrigadas a fornecer medicamentos sem registro. A exceção ocorre quando o fármaco possui autorização de importação excepcional concedida pela Anvisa, pois nesse caso o tribunal reconhece que a análise sanitária já foi feita pela agência regulatória.
O que é a autorização de importação excepcional da Anvisa?
É uma autorização emitida pela Anvisa para que um paciente ou médico importe, para uso próprio, um medicamento ainda não registrado no Brasil. Quando concedida, ela demonstra que a Anvisa avaliou a segurança e a eficácia do produto naquele caso, o que muda o enquadramento jurídico para fins de cobertura pelo plano de saúde.
Contra quem devo ajuizar a ação para obter medicamento sem registro no SUS?
A ação deve ser proposta necessariamente em face da União Federal, na Justiça Federal. Estados e municípios não podem figurar como réus nessas demandas, pois o registro sanitário é competência exclusiva da Anvisa, autarquia federal. Esse entendimento foi firmado pelo STF no Tema 500 e reafirmado no Tema 1.234.
Doenças raras têm tratamento diferenciado para acesso a medicamentos sem registro?
Sim. Para medicamentos órfãos destinados ao tratamento de doenças raras e ultrarraras, o STF dispensou o requisito de que haja pedido de registro em andamento junto à Anvisa. O paciente ainda precisa comprovar o registro em agências estrangeiras reconhecidas e a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.
Quais documentos são mais importantes para pedir um medicamento sem registro?
O laudo médico detalhado é o documento mais importante. Ele deve conter o diagnóstico, o histórico de tratamentos anteriores, a justificativa específica para o medicamento pedido e a declaração de que não existe alternativa terapêutica com registro no Brasil. Complementam a documentação as evidências científicas sobre o fármaco e o comprovante de registro em agência estrangeira.
Quanto tempo leva para conseguir o medicamento judicialmente?
Não há prazo fixo, mas em casos urgentes é possível obter tutela de urgência (liminar) em horas ou dias. A concessão depende da gravidade da situação clínica, da qualidade da documentação médica apresentada e da demonstração do risco de dano irreversível à saúde do paciente.
!Vigência das informações
O conteúdo deste artigo reflete a situação jurídica vigente na data de sua publicação original: junho de 2026. Alterações legislativas, normativas ou jurisprudenciais posteriores podem impactar as informações aqui apresentadas.
