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Introdução

Quando uma família entra com ação judicial pedindo um medicamento que o SUS não fornece, o juiz não pode simplesmente aceitar a palavra do médico. Desde 2024, o Supremo Tribunal Federal determinou que o paciente precisa apresentar um tipo específico de comprovação científica sobre o medicamento pedido. E esse tipo de comprovação tem nome: evidências científicas de alto nível.

A exigência consta expressamente na tese fixada pelo STF no Tema 6 (RE 566.471), que integra a Súmula Vinculante 61: o medicamento deve ter sua eficácia, acurácia, efetividade e segurança comprovadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, exclusivamente por ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise.

Isso significa que a opinião de um especialista, um relato de caso ou um estudo observacional, isoladamente, não satisfazem esse requisito. O STF escolheu os tipos de estudo considerados mais confiáveis pela medicina e os tornou critério obrigatório para a concessão judicial do medicamento.

Este artigo explica o que são esses tipos de estudo, por que eles existem, e o que essa exigência significa na prática para o paciente que recorre à Justiça.

O que é medicina baseada em evidências e por que ela importa aqui?

Medicina baseada em evidências é a prática de tomar decisões clínicas com base nos melhores estudos científicos disponíveis, e não apenas na experiência individual do médico ou na opinião de especialistas.

Ela parte de uma constatação simples: médicos podem errar, especialistas podem discordar entre si e a experiência clínica de um profissional, por mais ampla que seja, não substitui dados coletados sistematicamente em grupos grandes de pacientes. Para reduzir esses erros, a medicina desenvolveu uma hierarquia de estudos, em que cada nível tem mais ou menos capacidade de provar que um tratamento realmente funciona.

O STF incorporou essa hierarquia na tese do Tema 6. Ao exigir evidências de alto nível, o tribunal quis garantir que o dinheiro público só seja usado em medicamentos cuja eficácia tenha sido testada com rigor científico, e não com base em promessas, opiniões isoladas ou estudos preliminares.

O que são os tipos de estudo que o STF aceita como evidência?

O STF delimitou três tipos de estudo como evidência científica de alto nível: o ensaio clínico randomizado, a revisão sistemática e a meta-análise. Cada um tem características distintas.

Ensaio clínico randomizado (ECR) é um estudo em que pacientes com a mesma doença são divididos aleatoriamente em dois grupos. Um grupo recebe o medicamento em teste e o outro recebe um placebo ou o tratamento padrão disponível. Nenhum dos dois grupos sabe qual tratamento está recebendo. Os resultados dos dois grupos são comparados ao fim do período de acompanhamento. A distribuição aleatória dos pacientes entre os grupos é o que torna o ensaio clínico randomizado tão confiável: ela reduz o risco de que diferenças entre os grupos, e não o medicamento, expliquem os resultados.

Revisão sistemática é um estudo que analisa, de forma organizada e transparente, todos os ensaios clínicos já publicados sobre determinado medicamento ou tratamento. O pesquisador define critérios rígidos para incluir ou excluir estudos, analisa cada um individualmente e sintetiza os resultados. Uma revisão sistemática bem feita oferece uma visão global de tudo que a ciência já produziu sobre aquele medicamento, filtrando estudos de menor qualidade.

Meta-análise é frequentemente realizada junto com a revisão sistemática. Ela vai além da síntese descritiva e combina estatisticamente os dados de múltiplos ensaios clínicos, como se todos os pacientes de todos os estudos pertencessem a um único grande estudo. Isso aumenta o poder estatístico da análise e permite detectar efeitos que estudos individuais menores não conseguiriam demonstrar.

Por que o STF excluiu outros tipos de estudo?

O STF foi específico ao dizer que a exigência se aplica unicamente a ensaios clínicos randomizados, revisão sistemática ou meta-análise. Isso exclui outros tipos de estudo que são comuns na medicina, como estudos observacionais, relatos de caso e opiniões de especialistas.

A exclusão tem uma razão técnica. Nos estudos observacionais, os pesquisadores apenas observam o que acontece com grupos de pacientes sem interferir na escolha do tratamento. Isso torna difícil separar o efeito do medicamento de outras variáveis, como o estado de saúde geral do paciente ou o acesso a outros tratamentos. Um estudo observacional pode mostrar uma associação entre o uso de um medicamento e uma melhora clínica, mas não consegue provar que o medicamento foi o responsável pela melhora.

Relatos de caso descrevem o que aconteceu com um ou poucos pacientes. São úteis para gerar hipóteses e identificar efeitos raros, mas não têm capacidade de provar que um tratamento funciona em termos populacionais.

Opiniões de especialistas são o nível mais baixo da hierarquia de evidências. Por mais qualificado que seja o médico, sua opinião individual sobre a eficácia de um medicamento está sujeita a vieses de experiência, seleção de casos e influências externas. A opinião de um especialista tem valor como ponto de partida, mas não como prova definitiva de eficácia.

O que isso significa na prática para quem entra com ação judicial?

Na prática, a exigência do STF significa que o processo judicial precisa conter mais do que o laudo médico. Além da comprovação clínica da imprescindibilidade do medicamento para aquele paciente, a ação deve demonstrar que existem estudos de alto nível que comprovam a eficácia do medicamento para aquela indicação.

Isso não significa que o paciente precisa ser um pesquisador para entrar com uma ação. Na maioria dos casos, bulas aprovadas pela Anvisa, publicações oficiais de agências reguladoras internacionais e literatura científica acessível em bases como PubMed ou a biblioteca Cochrane já contêm referências a ensaios clínicos randomizados e revisões sistemáticas sobre o medicamento.

O ponto crítico é que essa documentação precisa ser juntada ao processo. Um advogado especializado em ações contra o SUS para obtenção de medicamentos vai identificar os estudos pertinentes e juntar as referências científicas relevantes de forma a sustentar o pedido judicial. A ausência dessa documentação deixa o processo vulnerável ao parecer do NAT-Jus, que analisará exatamente esses critérios científicos antes de emitir sua nota técnica ao juiz.

O STF exige que o paciente junte os artigos científicos na ação?

Esse ponto ainda gera debate entre operadores do direito. A tese do STF diz que a eficácia do medicamento deve ser “respaldada por evidências científicas de alto nível”, mas não detalhou se o paciente precisa juntar fisicamente os artigos científicos aos autos ou se basta que o medicamento tenha esse respaldo documentado em outras fontes.

Na prática dos tribunais, a orientação que prevalece é que a documentação precisa estar presente no processo, ainda que de forma sintética. Não é necessário juntar dezenas de artigos em inglês na íntegra. O que se exige é demonstrar que a eficácia do medicamento para aquela indicação tem sustentação em estudos de alto nível, o que pode ser feito por meio de referências bibliográficas, publicações de sociedades médicas reconhecidas, bulas internacionais ou diretrizes terapêuticas de organismos como a OMS, FDA ou EMA.

A exigência tem uma lógica processual clara: o juiz não é médico e não pode avaliar sozinho a eficácia de um medicamento. Ao exigir esses estudos, o STF quer que a decisão judicial tenha uma base científica verificável, e não apenas a afirmação de um médico particular sobre um tratamento específico.

O que acontece quando o medicamento não tem ensaio clínico randomizado disponível?

Esse é um ponto delicado. Alguns medicamentos, especialmente aqueles usados em doenças raras ou de diagnóstico muito recente, não têm ensaios clínicos randomizados publicados simplesmente porque o número de pacientes é pequeno demais para viabilizar esse tipo de estudo.

Nesses casos, a doutrina e parte da jurisprudência têm entendido que a exigência precisa ser interpretada com razoabilidade: quando a ausência de ensaios clínicos randomizados decorre da própria raridade da doença ou de fatores éticos que impedem a realização do estudo, e não da inexistência de evidências, outros tipos de estudo de alta qualidade podem ser considerados pelo juiz como parte do conjunto probatório.

Esse argumento, no entanto, precisa ser construído explicitamente no processo. Não basta que os estudos não existam: é preciso demonstrar por que eles não existem e por que os estudos disponíveis, mesmo sendo de outro tipo, são os melhores disponíveis para aquele medicamento e aquela indicação.

Para quem precisa de medicamentos de alto custo em situações de doença rara ou sem alternativa consolidada no SUS, essa construção argumentativa é parte essencial da estratégia processual.

Conclusão

A exigência de evidências científicas de alto nível pelo STF no Tema 6 transformou o processo de judicialização de medicamentos em uma disputa também técnico-científica. Não basta ter um médico que prescreve e um paciente que precisa. É necessário demonstrar que o medicamento tem eficácia comprovada pelos estudos mais rigorosos disponíveis: ensaios clínicos randomizados, revisões sistemáticas ou meta-análises.

Entender o que são esses estudos, por que o STF os escolheu e o que sua ausência pode significar para o processo é parte do preparo necessário para uma ação judicial com chance real de sucesso.

A documentação científica adequada, combinada com um laudo médico fundamentado e os demais requisitos exigidos pelo STF, é o que diferencia um processo sólido de um pedido frágil que pode ser negado ainda na fase de liminar.

Se este artigo foi útil, leia também: como funciona a ação judicial para obter medicamentos negados pelo SUS.