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Introdução

O diagnóstico de leucemia mieloide aguda chega de repente. Em poucos dias, o paciente está internado para a primeira quimioterapia. O exame genético mostra a mutação FLT3, e o hematologista acrescenta duas cápsulas, duas vezes ao dia, a partir do oitavo dia do ciclo. O hospital informa que o plano “não autorizou o comprimido”.

Na leucemia aguda, cada dia conta. A midostaurina pelo plano de saúde tem fundamento legal claro na fase de internação, e esse é o primeiro argumento a usar.

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O que é a midostaurina e para que serve?

A midostaurina é um inibidor de tirosina quinase. Ela bloqueia a FLT3, uma proteína que, quando mutada, estimula o crescimento das células leucêmicas. Também bloqueia a KIT, envolvida na mastocitose. É registrada pela Novartis, em cápsulas de 25 mg.

Segundo a bula, o Rydapt é indicado para:

1. Leucemia mieloide aguda recém-diagnosticada com mutação FLT3, em adultos, em combinação com a quimioterapia padrão de indução (daunorrubicina e citarabina) e de consolidação (citarabina em altas doses), seguida de manutenção com midostaurina isolada;
2. Mastocitose sistêmica avançada: mastocitose sistêmica agressiva, mastocitose sistêmica associada a outra doença hematológica clonal e leucemia de mastócitos.

A mutação FLT3 precisa ser confirmada por exame antes do início do tratamento.

A evidência vem do estudo de fase 3 RATIFY, com 717 pacientes com leucemia mieloide aguda FLT3 positiva, entre 18 e 60 anos. A adição da midostaurina à quimioterapia reduziu o risco de morte em 22% em comparação com a quimioterapia isolada. A sobrevida mediana foi de 74,7 meses com midostaurina, contra 25,6 meses no grupo placebo.

O plano de saúde é obrigado a fornecer a midostaurina?

Sim. A midostaurina tem dois fundamentos de cobertura, conforme o momento do tratamento.

1. Durante a internação. A indução da leucemia mieloide aguda, e muitas vezes a consolidação, são feitas com o paciente internado. A Lei nº 9.656/1998 garante, nos planos hospitalares, o fornecimento de medicamentos “conforme prescrição do médico assistente, realizados ou ministrados durante o período de internação hospitalar” (art. 12, II, “d”). A regra vale para qualquer medicamento ministrado no hospital, oral ou venoso, e não depende do rol da ANS.

2. Em casa. Na manutenção, e nos ciclos feitos fora do hospital, a midostaurina é antineoplásico oral de uso domiciliar. A Lei nº 9.656/1998 garante a cobertura de “tratamentos antineoplásicos domiciliares de uso oral” (art. 12, I, “c”, e II, “g”). O § 6º do art. 10, incluído pela Lei nº 14.307/2022, condiciona essa cobertura à prescrição médica e ao registro na Anvisa “com uso terapêutico aprovado para essas finalidades”. As duas indicações do Rydapt estão aprovadas em bula.

A midostaurina está no rol da ANS?

A situação depende da indicação.

• Se a midostaurina constar da DUT 64 (diretriz da ANS para antineoplásicos orais) para a indicação prescrita, a cobertura é obrigatória nos termos da diretriz.
• Se não constar, a fase de internação continua coberta pelo art. 12, II, “d”. Para a fase domiciliar, o caminho é o regime dos antineoplásicos orais em bula e, subsidiariamente, os requisitos da ADI 7265.

Na leucemia mieloide aguda FLT3 positiva recém-diagnosticada, o requisito da ausência de alternativa terapêutica adequada costuma ser atendido. A midostaurina é o tratamento associado à quimioterapia que demonstrou ganho de sobrevida nesse cenário. Os requisitos estão no artigo sobre a ADI 7265.

O plano de saúde pode negar a cobertura da midostaurina?

As justificativas mais comuns têm resposta.

1. “É medicamento oral, de uso domiciliar.” Na internação, a natureza oral é irrelevante: todo medicamento ministrado no hospital é coberto. Fora dele, antineoplásicos orais são exceção expressa à exclusão domiciliar. Veja o artigo sobre negativa por uso domiciliar.
2. “Não está no rol.” Não afasta a cobertura na internação e não encerra a discussão na fase domiciliar.
3. “Falta comprovar a mutação.” Esta exigência é legítima, porque a bula a impõe. O laudo do exame de FLT3 deve acompanhar o pedido.
4. “A manutenção não é necessária.” A manutenção faz parte do esquema aprovado em bula, para pacientes que alcançaram resposta completa.

O que fazer diante da negativa da midostaurina?

O primeiro passo diante da negativa da midostaurina é pedir a recusa por escrito, já que, na leucemia aguda, o prazo é de dias.

1. Peça a negativa por escrito, com o motivo e o protocolo.
2. Solicite relatório médico com:
   • diagnóstico de leucemia mieloide aguda recém-diagnosticada, ou de mastocitose avançada;
   • laudo do exame que confirma a mutação FLT3;
   • fase do tratamento (indução, consolidação ou manutenção) e se ocorrerá em internação;
   • esquema de quimioterapia associado;
   • risco concreto da demora.
3. Busque orientação jurídica imediata se a recusa persistir. A página sobre negativa de medicamento oncológicoexplica as etapas.

O guia de laudo médico para medicamento oncológico ajuda a organizar o relatório.

É possível conseguir a midostaurina por liminar?

Sim. A leucemia mieloide aguda é das situações de maior urgência em oncologia, porque o tratamento de indução não pode esperar. A tutela de urgência (art. 300 do Código de Processo Civil) depende da probabilidade do direito e do perigo de dano. Na internação, a probabilidade do direito se apoia diretamente na lei. Veja como funciona no artigo sobre liminar para medicamento negado.

É possível obter a midostaurina pelo SUS?

É possível pela via judicial, com dificuldade. A midostaurina não consta do elenco do componente de assistência farmacêutica em oncologia (AF-Onco) do Ministério da Saúde, atualizado em 10 de agosto de 2026. O acesso depende dos requisitos do Tema 6 do STF, e o custo elevado tende a levar a ação à Justiça Federal. Os detalhes estão no artigo sobre o Tema 6 do STF e a Súmula Vinculante 61.

Conclusão

A midostaurina é antineoplásico oral indicado para leucemia mieloide aguda recém-diagnosticada com mutação FLT3, junto da quimioterapia, e para mastocitose sistêmica avançada. Na fase de internação, a cobertura decorre da garantia legal de medicamentos ministrados no hospital, independentemente do rol. Na fase domiciliar, segue o regime dos antineoplásicos orais.

Na leucemia aguda, a negativa precisa ser enfrentada em horas, não em semanas. Ter o laudo do exame FLT3 e o relatório da fase do tratamento prontos é o que permite agir a tempo.

Se este artigo foi útil, leia também: gilteritinibe pelo plano de saúde e pelo SUS.